Una droga farmacéutica de vértice vista como un sucesor de una píldora no opioide que ganó una aprobación histórica de la FDA a principios de este año falló en un ensayo clínico en la etapa media, Dirigir la estrategia de la compañía de construir una franquicia de drogas para el dolor para diversificar sus flujos de ingresos.
Según los resultados del ensayo clínico, Vertex no avanzará el medicamento, VX-993, a las pruebas de fase 3 como monoterapia para tratar el dolor agudo, anunció la compañía después del cierre del mercado del lunes.
El enfoque de dolor del vértice con sede en Boston se centra en bloquear los canales de sodio, vías en el sistema nervioso periférico que transmiten señales de dolor. Al bloquear estas señales en la periferia, este enfoque está destinado a evitar los riesgos de adicción planteados por los medicamentos opioides que alcanzan los objetivos en el sistema nervioso central.
VX-993 está diseñado para bloquear un canal de sodio llamado NAV1.8, el mismo objetivo que Journavx, la píldora de dolor dos veces al día de Vértice aprobada en enero. Con VX-993, el vértice estaba desarrollando formulaciones orales y administradas por vía intravenosa. La versión IV había ofrecido el potencial de una mayor dosificación y para proporcionar una alternativa a los medicamentos opioides IV. La compañía también esperaba que VX-993 pudiera ser parte de una futura combinación de terapias junto con un medicamento que persigue un canal de sodio diferente, NAV1.7.
Los resultados informados el lunes son de un estudio de variedad de dosis controlado con placebo que evaluó una versión oral de VX-993 en pacientes que tienen dolor agudo después de la cirugía de buniorectomía. Los 367 participantes del estudio fueron evaluados de acuerdo con una escala utilizada para medir la intensidad del dolor. Los resultados mostraron una mejora numérica en los puntajes para las dosis media y alta, pero no lo suficiente como para ser estadísticamente significativo.
“Este estudio de prueba de concepto se impulsó a probar si VX-993 resultaría en una mayor eficacia clínica de lo que se demostró anteriormente con la vía NAV1.8”, dijo Carmen Bozic, vicepresidente ejecutivo de desarrollo de medicamentos globales y asuntos médicos, y director médico de Vertex, en una declaración preparada. “Según estos resultados, así como la totalidad de los datos preclínicos y los resultados de nuestros estudios clínicos de buniorectomía anteriores, no se espera que VX-993 sea superior a nuestros inhibidores de Nav1.8 existentes y, por lo tanto, no lo haremos como monoterapia con dolor agudo”.
Los resultados de la fase 2 para VX-993 se informaron concurrentes con la liberación de Vértice de Segundo trimestre de 2025 resultados financieros. En ese informe, Vertex dijo que sus discusiones con la FDA indicaron que el regulador no ve un camino para ampliar la etiqueta de Journavx a la neuropatía periférica en este momento. En consecuencia, el vértice no iniciará una prueba de fase 3 de la píldora en la radiculopatía lumbosacra, una condición común de dolor de espalda baja también conocida como ciática.
La compañía dijo que priorizará el desarrollo de Journavx en la neuropatía periférica diabética; Un estudio de fase 2 está en curso. Una prueba de fase 2 separada de VX-993 está inscribiendo pacientes con neuropatía periférica diabética. Vertex espera completar la inscripción en ambas pruebas de etapa media a fines de 2026. El plan es avanzar en Journavx a una prueba fundamental en la neuropatía periférica diabética. Vertex dijo que continuará trabajando con la FDA para expandir la indicación de neuropatía periférica diabética con el tiempo para incluir otras afecciones de dolor neuropático y evaluar las formas potenciales de asegurar una etiqueta amplia en este tipo de dolor.
Desde que Vertex lanzó Journavx a principios de marzo, la compañía ha reportado más de 110,000 recetas escritas y llenas para el producto, tanto en entornos hospitalarios como minoristas, para diferentes tipos de dolor agudo. La compañía también dijo que casi 150 millones de personas han cubierto el acceso al producto, lo que representa casi la mitad de las vidas cubiertas. Vértice reportó $ 13.3 millones en ingresos de Journavx para el primer semestre de 2025.
Foto: David L. Ryan/The Boston Globe, a través de Getty Images
